Per la prima volta, un gruppo di ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) e dell'Università Vita Salute San Raffaele, in collaborazione con Sangamo BioSciences, ha riscritto una sequenza di DNA in cellule staminali umane, sfruttando dei virus modificati. I virus fungendo da "vettori" hanno veicolato una sorta di "equipe di chirurghi" che ha sostituito i pezzi di DNA difettosi direttamente nelle cellule in vitro. Il lavoro è stato pubblicato oggi sulla prestigiosa rivista Nature Biotecnology.
Fino ad oggi per correggere un difetto genetico bisognava introdurre dall'esterno una copia artificiale del gene che ripristinasse la funzione difettosa di una cellula ma questa tecnica poteva solo approssimare il funzionamento di una cellula normale. Infatti il gene artificiale non può ricapitolare tutte le proprietà di quello normale e, non ritrovandosi nella sua sede naturale nel DNA, manca della normale regolazione. Con questo nuovo approccio sarà invece possibile correggere direttamente il DNA, ripristinando sia la corretta sequenza sia il normale controllo di un gene.
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