Padova: nuovo successo della Ricerca Telethon

Vengono da Padova due importanti scoperte sull'atrofia ottica dominante, malattia genetica che causa cecità progressiva nei bambini in età prescolare e rappresenta la forma più comune di neuropatia ottica ereditaria. Le ha realizzate Luca Scorrano, ricercatore dell'Istituto Telethon Dulbecco (DTI)* presso l'Istituto Veneto di Medicina Molecolare (Vimm), struttura operativa per la concezione e l'esecuzione dei progetti della Fondazione per la Ricerca Biomedica Avanzata. I risultati ottenuti da Scorrano, rientrato in Italia dopo una lunga esperienza negli USA all'Harvard University, aprono nuove prospettive per la realizzazione di un farmaco in grado di contrastare la malattia. I lavori sono pubblicati oggi in contemporanea in due articoli back to back (sullo stesso tema) su Cell, la più importante rivista scientifica di settore a livello mondiale. È la prima volta che un italiano pubblica un doppio articolo sullo stesso numero di Cell: un caso rarissimo, di cui sono stati protagonisti finora soltanto alcuni premi Nobel stranieri. Un altro ricercatore a Padova, il Professor Tullio Pozzan, Direttore Scientifico del Vimm e membro della Commissione Scientifica di Telethon, ha recentemente avuto un'importante validazione internazionale: è stato infatti chiamato a far parte della prestigiosa Accademia Nazionale Americana delle Scienze, riconoscimento che possono vantare pochissimi scienziati che lavorano fuori dagli Stati Uniti. Ciò a riprova dell'ottimo livello raggiunto dalla ricerca genetica italiana, in particolare quella finanziata da Telethon, con Padova polo di eccellenza in questi studi, grazie alla concentrazione di scienziati di fama mondiale che può vantare: tra l'altro il Vimm da solo ospita ben 4 dei 25 scienziati del DTI che sono dislocati presso istituti di varie città italiane. E' stato lo stesso Scorrano a presentare oggi alla Stampa i suoi lavori; a sottolineare il rilievo della scoperta e le sinergie messe in campo sono intervenuti il Prof. Francesco Pagano, Vice Presidente della Fondazione per la Ricerca Biomedica Avanzata e Presidente del VIMM, il Prof. Stefano Schiaffino, Vice Presidente del Vimm, e Marco Piazza, Responsabile della Comunicazione del Comitato Telethon Fondazione Onlus. Il saluto e i complimenti del Sindaco di Padova sono stati portati dall'Assessore alle Risorse Umane, Marco Carrai. Le neuropatie ottiche sono un gruppo di malattie caratterizzate da perdita progressiva della vista, come conseguenza della degenerazione dei neuroni che trasportano il segnale visivo dall'occhio al cervello. È molto probabile che siano causate da una forma particolare di morte cellulare, chiamata apoptosi o morte cellulare programmata. L'apoptosi è essenziale per il corretto sviluppo e la vita di tutti gli organismi, ma un suo eccesso o carenza può essere alla base di gravi malattie: dal cancro a quelle neurodegenerative come il morbo di Parkinson. Al centro di uno dei più importanti meccanismi che regolano l'apoptosi ci sono i mitocondri, strutture della cellula che funzionano da "centrali energetiche" per la cellula stessa. Per svolgere correttamente il loro compito, i mitocondri devono andare incontro a importanti cambiamenti strutturali, controllati da una serie di proteine, tra cui la OPA1: questa risulta mutata nei pazienti colpiti da atrofia ottica dominante. (segue) Gli studi del gruppo di Scorrano hanno chiarito le relazioni tra OPA1, i mitocondri, la morte cellulare programmata e la malattia. Esemplificando, OPA1 funziona come una "cerniera lampo": permette infatti di rinchiudere all'interno di particolari compartimenti presenti nei mitocondri, denominati criste, una determinata molecola che se viene liberata scatena la morte cellulare programmata. Quando OPA1 è difettosa, come nel caso dell'atrofia ottica dominante, tale cerniera lampo non riesce ad imprigionare nelle criste la molecola pro-apoptosi e la cellula perde il controllo sul suo programma di "suicidio". Per poter lavorare OPA1 ha però bisogno di un'altra proteina dei mitocondri, la PARL, che funziona da incubatrice per farla "maturare". In assenza di PARL la proteina OPA1 è quindi immatura e perde la capacità di chiudere le criste, con effetti drammatici sul modello animale: numerosi organi vitali risultano danneggiati alla nascita e si ha la morte dopo poche settimane di vita. La conoscenza di questi meccanismi potrà servire ora da base per sviluppare in tempi relativamente brevi terapie in grado di bloccare la morte dei neuroni nell'atrofia ottica dominante. "Ringrazio l'Istituto Telethon Dulbecco e l'Istituto Veneto di Medicina Molecolare - ha sottolineato il ricercatore - per aver creduto e sostenuto questo progetto che ha condotto a risultati così considerevoli. E' infatti solo grazie allo sviluppo di progetti innovativi e alla creazione di sinergie tra partner diversi che oggi la ricerca scientifica può continuare ad individuare nuovi filoni di attività e costruire, mattone dopo mattone, quei risultati che daranno vita alle possibilità di cura di domani". A fronte dell'importante risultato, Scorrano, come la maggior parte dei suoi colleghi del DTI*, rischia di dover "emigrare" nuovamente dopo la positiva esperienza quinquennale maturata in Italia grazie al finanziamento di Telethon; il sistema pubblico della ricerca nel nostro Paese, infatti, non sembra al momento in grado di offrire a lui e agli altri scienziati di alto livello tornati dall'estero la possibilità di continuare a lavorare ancora in patria. Su questo aspetto si è soffermato anche il Prof. Francesco Pagano: "La Fondazione per la Ricerca Biomedica Avanzata e il Vimm sono orgogliosi di avere tra i loro Group Leader giovani di grande talento come Luca Scorrano che arricchiscono il patrimonio italiano e internazionale della ricerca scientifica, nonché le potenzialità del Veneto in questo campo. Ma è importante - ha ricordato - porre la nostra attenzione sulla necessità di continuare ad investire nella ricerca e nei ricercatori, dai più giovani ai più affermati, per far sì che rimangano a lavorare in Italia e non volino all'estero, verso "mercati" più sensibili del nostro. E' necessario coinvolgere le istituzioni, con le Università in primo piano. Queste, infatti, devono poter offrire la possibilità di un contesto comparabile a quello che esiste nei centri più qualificati all'estero". Padova 13 luglio 2006 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ * L'Istituto Telethon Dulbecco è un istituto virtuale creato nel 1999 in onore del professor Renato Dulbecco, premio Nobel per la medicina. E' nato allo scopo di frenare la "fuga dei cervelli" e di fornire la possibilità di una carriera indipendente ad eccellenti ricercatori. Il programma, unico nel suo genere in Italia, prende spunto da esperienze analoghe all'estero. Telethon individua, attraverso una rigorosa selezione, gli scienziati più brillanti e promettenti e li premia assegnando loro uno stipendio per 5 anni e fondi per la ricerca. Attualmente sono 25 gli scienziati selezionati, distribuiti in diversi enti sul territorio, che hanno dato vita a gruppi di ricerca, nei quale sono impegnati oltre 130 addetti.